Редкие исследования заболевания ⇐ Васина Википедия

[wiki_en]

«Редкие исследования заболеваний» (RDR)-это независимая сеть клинических исследований в США, которая специализируется на проведении клинических испытаний фазы I-IV для редких показаний заболевания. RDR специализируется на педиатрических клинических испытаниях вдали от больничной среды и прошел более 50 клинических испытаний при многочисленных редких заболеваниях, включая митохондриальную миопатию, миастении, многочисленную системную атрофию и мышечную дистрофию Дюшенна (DMD).
== История ==
Основанный в 2017 году, RDR возглавляет Хан С. Фан, специалист по сну и доцент неврологии в Университете Алабамы в Бирмингеме.
В дополнение к его вкладу в одобрение FDA на сегодняшний день, RDR имеет более 60 клинических испытаний на активных или начальных этапах и принимает пациентов со всего Соединенных Штатов и, но не во всех клинических испытаниях, также пациентах. из других стран.
Клинические исследования главных исследователей, связанных с RDR, включают педиатры Эдвард Смит, Рената Ши,
== Показания клинических испытаний ==
RDR проводит клинические испытания в терапевтических областях, в том числе:

*Неврологические показания
** Мышечная дистрофия Becker ** Расстройство дефицита CDKL5
** Церебральный паралич ** Хромосома 15 дубликата синдрома ** Синдром Драве
** Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) ** Эпилепсия
** Миотоническая дистрофия ** Синдром Леннокс-Гастаут ​​(LGS)
** Мышечная дистрофия ** Метахроматическая лейкодистрофия (mld) ** Миастения Грейс ** мышечная атрофия позвоночника (SMA) ** Facioscapulohumeral мышечная дистрофия (FSHD) ** Синдром Ангельмана ** Хрупкий Синдром X ** Педиатрическая мигрень ** Синдром Прадера-Уилли ** Несколько системных атрофией
** Синдром Туретт ** Метахроматическая лейкодистрофия
** Педиатрическая эпилепсия *Лизосомальное расстройство хранения | Лизосомальные показания хранения
** Болезнь Фабри
** Niemann-Pick Type C ** Болезнь Тай Сакса
** Болезнь Помпа
*Метаболические расстройства
** фенилкетонурия (PKU) ** MCT8 Дефицит *Митохондриальные расстройства
** Первичная митохондриальная миопатия ** Митохондриальная энцефаломиопатия, лактоцидоз и эпизоды, подобные инсульту (мелас)
== Сайты клинических испытаний ==
RDR имеет три участка в США. Каждый сайт содержит центр физиотерапии, в котором участвуют походка и частично взвешенную лабораторию и ресурсы для испытаний, включая электрокардиографию, спирометрию и рентгеновские возможности. Кроме того, каждый сайт имеет исследовательскую аптеку с контролируемой средой для смешивания и хранением для охлажденных и температурных исследований IV или устных продуктов.
Каждый сайт укомплектован медсестрами, исследователями, физиотерапевтами и другим персоналом. Дополнительные возможности включают IP -аптеку, лаборатории на месте, в том числе для генной терапии, и Service Home Home Home Home Service RDR.

У RDR есть контракты и центральные услуги IRB для облегчения зачисления в первое предмет в течение 30-60 дней с начала даты исследования. Кроме того, RDR координат с местными поставщиками, чтобы предложить услуги для участников исследования, которые включают визуализацию, офтальмологию, доступ к психологии и психиатрическим услугам, а также местные лаборатории.
== Партнерство ==
RDR сотрудничает с различными организациями по контракту (CRO). Он является членом Select PPD Select, PPD -педиатрической сети исследований, альянса сайта Parexel и тесно сотрудничает с Syneos Health, IQVIA, Worldwide Clinical Cries, Medpace и многими другими Cros.

RDR также сотрудничает с различными организациями, в том числе родительским проектом мышечной дистрофии, ассоциации мышечной дистрофии, Cure SMA, альянса исследований атаксии Фридрейха, Cureduchenne,

*
Организации редких заболеваний

Подробнее: https://en.wikipedia.org/wiki/Rare_Disease_Research