Мобильная версияМарнетеграгенный автотемсел ⇐ Васина Википедия
-
Автор темыwiki_en
- Всего сообщений: 116679
- Зарегистрирован: 16.01.2024
Марнетеграгенный автотемсел
«Marnetegragene autotemcel», продаваемый под торговой маркой «Kresladi», представляет собой генную терапию, используемую для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-1 | дефицита адгезии лейкоцитов типа I.
Марнетеграгенный аутотемцел состоит из гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток реципиента, которые генетически модифицированы для введения функциональных копий гена ITGB2. После кондиционирования внутривенно вводят однократную дозу марнетеграгена аутотемцела для устранения основной причины тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-1 путем восстановления экспрессии CD18 и CD11a на поверхности клеток в лейкоцитах, включая нейтрофилы.
Marnetegragene autotemcel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2026 года.
== Медицинское использование ==
Марнетеграгенный аутотемцел показан для лечения детей с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-1 | дефицитом адгезии лейкоцитов I из-за биаллельных вариантов в ''ITGB2'' без доступного родного донора, соответствующего лейкоцитарному антигену человека, для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
== Общество и культура ==
=== Юридический статус ===
Marnetegragene autotemcel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2026 года.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) удовлетворило заявку на орфанный препарат марнетеграген-аутотемцел, редкое педиатрическое заболевание, передовую терапию регенеративной медицины, а также ускоренный режим (FDA) | ускоренный режим. FDA предоставило компании Rocket Pharmaceuticals ускоренное одобрение препарата Креслади.
=== Имена ===
Marnetegragene autotemcel – международное непатентованное наименование.
Marnetegragene autotemcel продается под торговой маркой Kresladi.
*
Одобренные методы генной терапии
Орфанные препараты
Подробнее: https://en.wikipedia.org/wiki/Marnetegragene_autotemcel
«Marnetegragene autotemcel», продаваемый под торговой маркой «Kresladi», представляет собой генную терапию, используемую для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-1 | дефицита адгезии лейкоцитов типа I.
Марнетеграгенный аутотемцел состоит из гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток реципиента, которые генетически модифицированы для введения функциональных копий гена ITGB2. После кондиционирования внутривенно вводят однократную дозу марнетеграгена аутотемцела для устранения основной причины тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-1 путем восстановления экспрессии CD18 и CD11a на поверхности клеток в лейкоцитах, включая нейтрофилы.
Marnetegragene autotemcel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2026 года.
== Медицинское использование ==
Марнетеграгенный аутотемцел показан для лечения детей с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-1 | дефицитом адгезии лейкоцитов I из-за биаллельных вариантов в ''ITGB2'' без доступного родного донора, соответствующего лейкоцитарному антигену человека, для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
== Общество и культура ==
=== Юридический статус ===
Marnetegragene autotemcel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2026 года.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) удовлетворило заявку на орфанный препарат марнетеграген-аутотемцел, редкое педиатрическое заболевание, передовую терапию регенеративной медицины, а также ускоренный режим (FDA) | ускоренный режим. FDA предоставило компании Rocket Pharmaceuticals ускоренное одобрение препарата Креслади.
=== Имена ===
Marnetegragene autotemcel – международное непатентованное наименование.
Marnetegragene autotemcel продается под торговой маркой Kresladi.
*
Одобренные методы генной терапии
Орфанные препараты
Подробнее: https://en.wikipedia.org/wiki/Marnetegragene_autotemcel